Göz bilimciler, genetiğe dayalı körlük tedavisinde tarihi bir eşiği daha geride bıraktı. İsviçre ve ABD?den bilim insanlarının yürüttüğü yeni bir optogenetik tedavi çalışmasında, ileri derecede görme kaybı bulunan 10 hastadan 6?sında belirgin görme gelişimi kaydedildi.
Genetik mutasyonlar sebebiyle zamanla görme yetisini tamamen kaybeden Retinitis Pigmentosa (tavukkarası) hastaları için sevindirici bir bilimsel gelişme yaşandı. Geleneksel tedavi yöntemlerinin aksine, hastalığa yol açan yüzlerce farklı genetik mutasyonu tek tek düzeltmek yerine, retina üzerinde kalan canlı hücreleri ışığa duyarlı hale getiren yenilikçi bir tedavi yöntemi başarıyla test edildi.
Sistem Nasıl Çalışıyor? (Gen Tedavisi + Özel Gözlük)
İsviçre Moleküler Oftalmoloji Enstitüsü ve Pittsburgh Üniversitesi Tıp Merkezi araştırmacılarının imzasını taşıyan yöntem, hücresel düzeyde optogenetik teknolojisini kullanıyor. Tedavi süreci iki ana aşamadan oluşuyor:
Retina Hücrelerinin Programlanması: Hastaların görme kaybından en çok etkilenen gözüne tek doz gen tedavisi uygulanıyor. Zararsız bir viral taşıyıcı (vektör) aracılığıyla retinadaki sağlam kalmış hücrelere ChrimsonR adı verilen protein kodu aktarılıyor. Bu sayede hücreler belirli bir ışık spektrumuna (kehribar rengi ışık) duyarlı hale geliyor.
Akıllı Gözlük Entegrasyonu: İşlemin ardından hastalar özel bir akıllı gözlük kullanıyor. Bu gözlük, dış dünyadan aldığı görsel verileri anlık olarak kehribar rengi ışık sinyallerine dönüştürerek retinaya yansıtıyor. Genetiği değiştirilmiş retina hücreleri de bu sinyalleri algılayarak beyne iletiyor.
10 Hastanın 6?sında Günlük Yaşamı Kolaylaştıran İyileşme
Faz klinik aşamasında 10 yetişkin hasta üzerinde denenen ve 5 yıla kadar takip edilen tedavi süreci, ciddi bir güvenlik riski oluşturmadı.
Tamamen net bir görüş veya yüz hatlarını ayırt etme seviyesine ulaşılmamış olsa da, tedavi uygulanan 10 hastanın 6'sında ışık hassasiyeti ve algısı kritik seviyede arttı. Katılımcılar; kapı aralıklarını tespit edebilme, yerdeki rotaları ve çizgileri takip edebilme ve nesnelerin konumunu belirleme gibi günlük bağımsızlığı doğrudan artıran becerileri yeniden kazandı.
Gelecekte Neler Bekleniyor?
Araştırmacılar, uygulamanın retina dokusundaki canlı hücrelerin neredeyse yok olduğu çok ileri seviye vakalarda bile bu sonucu vermesinin heyecan verici olduğunu vurguluyor. Yöntemin hastalığın daha erken evrelerinde uygulanması halinde çok daha güçlü görsel netlikler elde edilebileceği düşünülüyor.
Optogenetik alanındaki çalışmaların son dönemde bilim dünyasının en prestijli ödüllerine konu olması, bu teknolojinin önümüzdeki yıllarda giyilebilir medikal cihazlar ve biyoteknoloji entegrasyonlarıyla çok daha ileri noktaya taşınacağını gösteriyor.
